طی روزهای گذشته خانواده بیماران مبتلا به اس‌ام‌ای (آتروفی عضلانی نخاعی) در اعتراض به نبود دارو مقابل سازمان غذا و دارو تجمع کردند.
خانواده‌های معترض می‌گویند وزارت بهداشت واردات و توزیع دارو برای همه گروه‌های سنی مبتلا را همزمان انجام نداده و نوزادان و کودکان مبتلا به این بیماری این روزها به دلیل نبود دارو با خطر مرگ روبرو هستند. نام ۷۰۰ بیمار برای دریافت دارو در وزارت بهداشت ثبت اما فقط ۶۰ بیمار دارو دریافت خواهند کرد.
خانواده‌های نگران در هفته جاری دو روز پیاپی در مقابل سازمان غذا و دارو در تهران تجمع کردند. بر اساس ویدئوهایی که از این تجمع در شبکه‌های اجتماعی منتشر شده پدر یکی از کودکان مبتلا به این بیماری خطاب به مسئولان می‌گوید: «بچه‌های خودتون مریض میشن یکی میره آمریکا درمان میشه، اون یکی میره آلمان درمان میشه، فقط خدا پیغبمرش می‌رسه به ما؟ فقط ما باید بریم امام رضا بچه‌هامونو دخیل ببندیم؟»
تجمع دو روزه بیماران SMA در اعتراض به نبود دارو
بچه‌های خودتون مریض میشن یکی میره آمریکا درمان میشه، اون یکی میره آلمان درمان میشه، فقط خدا پیغبمرش می‌رسه به ما؟ فقط ما باید بریم امام رضا بچه‌هامونو دخیل ببندیم؟
سه‌شنبه ۲۹ شهریور ۱۴۰۱ pic.twitter.com/jLCC6nMaOz
— KayhanLondon کیهان لندن (@KayhanLondon) September 20, 2022
رامک حیدری مدیر عامل انجمن دیستروفی ایران درباره مشکل این بیماران گفته که «وزارت بهداشت و درمان این پروتکل را به گونه‌ای تنظیم کرده که دارو شامل حال بیماران تیپ یک، دو و سه (زیر ۵۰ سال) می‌شود و بر این اساس هم اسامی افراد واجد شرایط و بر اساس اولویت‌بندی ارائه شد. با این تصمیم سازمان غذا و دارو، بچه‌های زیر ۴ سال که به تازگی تشخیص بیماری گرفتند، جانشان در خطر بوده و و بچه‌های بزرگتر هم که مشکلات حاد تنفسی پیدا کردند، شرایط بیماری‌شان سخت‌تر خواهد شد؛ خانواده‌ها هر روز شاهد ضعیف‌تر شدن شرایط جسمانی فرزندشان هستند. این پروتکل جدید هم بسیاری از بچه‌ها را ویلچر نشین خواهد کرد.»
داروهای مورد درخواست بیماران اس‌ام‌ای، آمپول اسپینرازا و شربت خوراکی رسیدیپلام است که، داروهای نسل نوین ژن‌درمانی هستند که پس از مصرف، ژن معیوبی که سبب بروز این بیماری شده را تا حدی اصلاح می‌کنند.
آمپول ژولژن اس‌ام‌ای روی ژن «اس‌ام‌ای یک» می‌نشیند و آن را اصلاح می‌کند و اگر به بیماران زیر دو سال تزریق شود، تقریبا درمان قطعی حاصل می‌شود. آمپول اسپینرازا و شربت خوراکی رسیدیپلام هم روی ژن «اس‌ام‌ای دو» تأثیر دارد و آن را اصلاح می‌کند.
این ژن پشتیبان «اس‌ام‌ای یک» است و مانع تولید پروتئین اشتباه توسط این ژن می‌شود. در واقع این داروها موجب توقف بیماری و تا حد زیادی بهبودی می‌شود.
ابراهیم رحیمیان عضو هیئت مدیره انجمن حمایت از بیماران اس‌ام‌ای هم به خبرگزاری ایلنا گفته که سازمان به بهانه تدوین پروتکل برای تعیین اثربخشی دارو، اقدامی برای توزیع نکرده است: «بیش از یک ماه است که داروی مورد نیاز این بیماران وارد کشور شده است، به بهانه تدوین پروتکل برای تعیین اثر بخشی دارو هنوز اقدامی برای توزیع آن انجام نشده است. تدوین پروتکل اثربخشی دارو برای زمانی است که هنوز این دارو وارد نشده و در حال خرید آن هستند، همان زمان هم انجمن اس‌ام‌ای این موضوع را به سازمان غذا و دارو یادآور شد؛ اما این کار انجام نشد.»
به گفته ابراهیم رحیمیان «در حال حاضر داروها وارد کشور شده و توقع بیماران و خانواده‌های آنها این است که این داروها با توجه به نیاز بیماران توزیع شوند و تأخیری در این رابطه صورت نگیرد.»
پدر دختر ۴ ساله مبتلا به اس‌ام‌ای که در تجمع دو روزه مقابل سازمان غذا و دارو شرکت کرده به همشهری گفته که «دو داروی اسپینرازا و رسیدیپلام خوراکی و تزریقی هستند و با توجه به وزن بیمار، دوز مورد نیاز مشخص می‌شود. این دوزها را پزشک معالج تعیین می‌کند و مصرف آن به‌صورت روزانه است. اسپینرازا آمپول است که در سال اول، ۶تزریق نخاعی باید داشته باشد و از سال دوم ۳ تزریق، یعنی هر ۴ ماه یک بار. بیمارانی که این داروها را مصرف کرده‌اند، به‌تدریج بهبود پیدا کرده‌اند، مثلا اگر گردن نمی‌گرفتند یا دست و پایشان حرکت نمی‌کرد با مصرف آن، دچار حرکت شده‌اند. برخی از بیماران با کمک‌های مردمی توانسته‌اند این داروها را تهیه کنند و فرزندشان که وابستگی ۲۴ساعته به دستگاه تنفسی داشت، پس از سه، چهارماه مصرف دارو، این وابستگی کمتر شده است. به‌گفته او، داروی خوراکی این بیماران، حدودا ۲۴۰ میلیون تومان است. البته این مبلغ تنها برای یک شیشه داروست، اگر بیمار بالای ۲۰ کیلو باشد، ماهانه به دوونیم شیشه از این دارو نیاز است که مبلغ بسیار بالایی می‌شود.»
نبود دارو سبب شده برخی خانواده‌ها که در کشورهای دیگر دوست و آشنا دارند به دنبال تهیه دارو از دیگر کشورها باشند؛ مادر یکی از بیماران گفته که پس از مدتی تلاش بی ثمر برای پیدا کردن دارو در ایران، توسط یکی از آشناهایشان یک شیشه شربت را ۲۶۰ میلیون تومان خریدند. این خانواده سپس متوجه شدند که در هند یک بسته از این دارو، همراه با ۲ شیشه اشانتیون، به همین مبلغ فروخته می‌شود و بسته بعدی را از هند خریدند.
این بیماران مشکلات دیگری هم دارند؛ بیماری اس‌ام‌ای یک بیماری ضایعه نخاعی محسوب می‌شود که بر اساس بخشنامه بهزیستی باید حق پرستاری به خانواده مبتلایان تعلق بگیرد، اما متأسفانه بخشی از خانواده‌های اس‌ام‌ای هنوز این حق را دریافت نکرده‌اند. حتی کمیسیون‌ها هم تأیید کرده‌اند که ما دارای ضایعه نخاعی هستیم و خانواده ما باید حق پرستاری بگیرد.
مشکلات این بیماران مربوط به امروز و ماه‌های گذشته نیست و دست‌کم از سه سال پیش گزارش‌هایی درباره مشکلات آنها در تهیه دارو منتشر شده است. خانواده بیماران طی دو سال اخیر در برابر مجلس شورای اسلامی، وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو در اعتراض به نبود داروهای مورد نیاز این بیماران دست به تجمعات متعدد زده‌اند.
گفته می‌شود تا کنون حدود ۷۴۰ بیمار مبتلا به این بیماری در ایران شناسایی شده‌اند اما پیش‌بینی‌ها از وجود حدود ۱۵۰۰ بیمار در سراسر کشور خبر می‌دهد.
